Reménysugár Lilikének – is

Az állam áprilistól támogatja a Zolgensmát, Lilike szülei bizakodóak, hogy kislányuk is megkaphatja.

Hegyi Erika

Forrás: Olvasónk küldte

Áprilistól egyedi méltányosság alapján elérhetővé válik az SMA-betegek kezelésére alkalmas génterápiás gyógyszer – közölte az emberi erőforrások minisztere pénteken a hivatalos Facebook-oldalán.

Kásler Miklós bejegyzésében az olvasható, hogy a gerincvelő-eredetű izomsorvadásban (SMA) szenvedő betegek számára kulcsfontosságú megállapodást kötött a Nemzeti Egészségbiztosítási Alapkezelő, így már egyedi méltányosság alapján elérhető a Zolgensma génterápiás gyógyszer.

– A rendkívül drága készítmény alkalmazására korábban szinte kizárólag közösségi adakozással nyílt lehetőség Magyarországon, ilyen módon viszont az érintett kisgyermekekért formálódott összefogás erejét mutató, felemelő és megható történeteket ismerhettünk meg az utóbbi években – fogalmazott a miniszter.

Hozzátette: az új megállapodás értelmében a gerincvelő-eredetű izomsorvadásban szenvedők hamarabb és könnyebben juthatnak majd hozzá a nélkülözhetetlen kezeléshez.

A spinális izomatrófia vagy gerincvelő-eredetű izomsorvadás (Spinal Muscular Atrophy, SMA) ritka, öröklődő betegség, amelyet az SMN1 gén hibája okoz, és a gerincvelő mozgató idegsejtjeinek a fokozatos elvesztéséhez vezet. Ebben a betegségben szenved a Mezőkeresztesen élő, 11 hónapos Somogyi Lilike is, akinek a gyógyulásáért több hete folyik már a közösségi gyűjtés. Eddig több mint 100 millió forint jött össze, és most a kislány szülei reménykednek, hogy talán Lilike is ott lesz azok között a gyermekek között, akik méltányosságból megkaphatják a Zolgensmát. A kislány SMA1-ben, a betegség legsúlyosabb fajtájában szenved.

Reménykednek

Somogyiné Miskolci Éva, Lilike édesanyja a hír hallatán úgy fogalmazott, férjével örülnek, de óvatos még az örömük. Részleteket ugyanis még nem tudni, és a közleményben az is ott van, hogy méltányosság alapján kaphatják meg a gyerekek a drága génterápiát. Egyelőre sem a kezelőorvosuk, sem a Bethesda Gyermekkórház orvosai nem tudtak felvilágosítást adni arról, hogy Lilike kezelését az állam támogatja-e majd, és ha igen, mikor történhet meg a génterápia.

Várják a választ

Az országban több SMA-s baba van, Lilikén kívül még Noelnek és Annácskának folyik országos gyűjtés.

– Mi már októberben beadtuk a Nemzeti Egészségbiztosítási Alapkezelőhöz a méltányossági kérelmünket, melyhez csatolni kellett a szakorvosi véleményt. Választ még nem kaptunk, gondolom, az alapkezelő is a tárgyalás eredményére várt. Azt is tudjuk, hogy az a kisgyermek, akinek napi 16 óránál hosszabb ideig van szüksége légzéstámogatásra, nem kaphatja meg a génterápiát. Lilikénél körülbelül ez az idő épp 16 óra, de azért, mert nagy az alvásigénye, és alváskor mindig használjuk a légzéstámogatást. Nem azért, mert a tüdeje gyenge lenne, hanem hogy tovább fejlődjenek a légzőizmai – sorolta az édesanya. Hozzátette: a gyűjtést egyelőre nem állítják le, és továbbra is kéri, hogy aki tud, segítsen, hiszen nem biztos, hogy Lilikének is megítélik az állami támogatást a Zolgensmára. Ha mégis, akkor az összegyűlt pénz egy részét a kislány rehabilitációjára tartalékolják, a többit pedig egy olyan alapítványnak utalják majd, amelyik beteg gyermekeket támogat.

Lumbálva

Lilike szüleinek élete nem egyszerű, hiszen a mindennapjaik azzal telnek, hogy kislányukra felügyelnek. Jelenleg egy félrenyelés miatt is bármikor elzáródhatnak a légútjai. A veszély csökkentése miatt már két hónapja gyomorszondán keresztül táplálják. Négyóránként inhalálni kell, és alkalmazni a köhögtető-, valamint a váladékelszívó gépet, alváskor a légzéstámogatót. Emellett gyógytornával és Spinraza-kezeléssel próbálnak javítani az állapotán. A Spinraza ugyan állami támogatással elérhető, de a beteg gyermek élete végéig 4 havonta meg kell ismételni, és lumbálva, a gerincfolyadék terébe adják be. Ezzel szemben a Zolgensma egyszeri, infúziós kezeléssel kijavítja a génhibát.

Aki segíteni szeretne Lilikének, megteheti, a Lilike Lépteiért Alapítvány fogadja az adományokat.
OTP-számlaszám: 11734107–26078214, közlemény: adomány.
Akár adónk 1 százalékát is felajánlhatjuk a kislány gyógyulása érdekében a Mezőkeresztesért Közalapítványon keresztül.
Adószám: 18425075-1-05.