Beadták a gyógyszert a genetikai betegségben szenvedő Leventének

Beadták a gyűjtés nyomán beszerzett gyógyszert kedden a genetikai betegségben szenvedő Leventének – közölte a Magyarországi Református Egyház Bethesda Gyermekkórháza.

Az intézmény azt írta: immár második alkalommal alkalmazták az Egyesült Államokban szabadalmaztatott, Európában még nem törzskönyvezett génterápiás gyógyszert. A sikeres társadalmi gyűjtést követően Levente, a kórház SMA-s betege Magyarországon másodikként kapta meg az egyszeri génterápiás kezelést.

Ez az egyszeri kezelés csökkentheti a betegség terhét a beteg, a család és az egészségügyi rendszer számára, felváltva az ismétlődő, élethosszig tartó terápiát – emelték ki.

Levente az egészségügyi beavatkozást jól viselte, jelenleg elkülönített környezetben lábadozik, várhatóan szerdán haza is mehet – áll a közleményben.

Az SMA (spinalis muscularis atrophia) egy ritka genetikai betegség, lényege a gerincvelő vázizmokat mozgató idegsejtjeinek funkciókiesése, ami az izommozgások gyengüléséhez, elvesztéséhez, majd kezelés nélkül a légzőizmok bénulása miatt halálhoz vezet.

Korábban egy másik SMA-s kisfiú, Zente kezelésére ugyancsak társadalmi összefogással indítottak gyűjtést. Zente október végén szintén a Bethesda kórházban kapta meg a mintegy 700 millió forintos készítményt.